FarmaNews

Studiare le famiglie in cui è presente una rara forma genetica di Alzheimer può essere utile per testare farmaci contro la malattia nelle sue fasi iniziali. I progressi nello sviluppo di farmaci in grado di arrestare l’Alzheimer sono ancora molto lenti, in parte anche perché la maggior parte degli studi coinvolgono pazienti il cui cervello è ormai quasi completamente compromesso dalla malattia. Questo è quanto hanno affermati alcuni ricercatori durante il meeting dell’Alzheimer’s Association di Honolulu.

In uno studio internazionale denominato DIAN (Dominantly Inherited Alzheimer Network) sono state seguite alcune famiglie con una forma familiare di Alzheimer a insorgenza precoce (EFAD). Questo forma ereditaria della malattia rappresenta l’1-5% delle persone affette da Alzheimer che, in totale, a livello mondiale si stima siano circa 26 milioni.

In un’intervista, il dottor Randall Bateman della Washington University di St. Louis ha affermato che gli unici pazienti per i quali si ha l’assoluta certezza che sviluppino in futuro l’Alzheimer, sono le persone che portano nel loro genoma le mutazioni che stanno alla base di questa forma familiare della malattia”.

Le persone con queste mutazioni sviluppano la malattia attorno ai 50 anni d’età ma i sintomi possono presentarsi anche con 20 anni di ritardo. Queste mutazioni provocano un eccesso di beta amiloide.I farmaci attualmente disponibili un terapia hanno un effetto sul deterioramento dei sintomi della malattia ma nessuno di questi è in grado di migliorare la memoria e le capacità mentali delle persone con Alzheimer. Secondo Bateman questo è dovuto al fatto che tali farmaci sono stati testati durante le fasi tardive della malattia. Lo studio delle famiglie che presentano una forma famigliare di Alzheimer potrebbe essere utile per testare questi farmaci durante la fase precoce della malattia, prima della comparsa dei sintomi.

I ricercatori del progetto DIAN incontreranno i rappresentati di alcune case farmaceutiche per stabilire come strutturare gli studi clinici. Finora, 12 grandi compagnie farmaceutiche hanno espresso interesse per il progetto. Durante il meeting una commissione sceglierà quali farmaci dovranno essere testati, e non essendoci finanziamenti sufficienti, le varie compagnie farmaceutiche dovranno contribuire alla realizzazione del progetto. Non tutti i farmaci verranno testati, ma solamente quelli che durante gli studi precedenti hanno dato risultati più promettenti.

Bateman spera di poter iniziare gli studi a partire dal prossimo anno. Egli paragona questi studi a quelli effettuati per testare le statine come trattamento ipocolesterolemizzante su pazienti geneticamente predisposti ad avere livelli elevati di colesterolo.